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Jun 10, 2023

Apellis interrompe la somministrazione di pegcetacoplan nello studio sulla SLA dopo la revisione dei dati

No safety concerns, but results don't support continuing MERIDIAN study

Nessun problema di sicurezza, ma i risultati non supportano la continuazione dello studio MERIDIAN

di Patricia Inácio, PhD | 10 maggio 2023

Apellis Pharmaceuticals ha interrotto il trattamento con pegcetacoplan (APL-2), la sua terapia sperimentale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nella fase in aperto dello studio MERIDIAN.

La decisione fa seguito a una revisione dei dati sperimentali da parte di un comitato indipendente di monitoraggio dei dati, che ha concluso che i risultati disponibili non supportano la continuazione del trattamento. Alla base della decisione del comitato non c'erano problemi di sicurezza.

L'azienda continuerà ora a esaminare l'intero set di dati della parte randomizzata di MERIDIAN, che è stata completata da tutti i partecipanti. I risultati principali sono attesi nei prossimi mesi e i dati contribuiranno a definire i prossimi passi per pegcetacoplan nella SLA, ha affermato Apellis in un comunicato stampa che annuncia i risultati del primo trimestre.

Pegcetacoplan è un inibitore della proteina 3 del complemento, nota come C3, un componente chiave del sistema del complemento.

Questo sistema fa parte del sistema immunitario del corpo, che normalmente è coinvolto nella difesa dalle infezioni. Tuttavia, un’attivazione anormale del complemento è collegata a risposte infiammatorie eccessive, che sono alla base di molteplici condizioni di salute.

Nella SLA, alti livelli di C3 sono presenti nelle giunzioni neuromuscolari, i siti in cui comunicano le cellule nervose e i muscoli. Ciò contribuisce all’infiammazione cronica e alla morte dei motoneuroni, le cellule che controllano il movimento volontario e che vengono progressivamente perse nella SLA.

Lo studio MERIDIAN di Fase 2 (NCT04579666), che ha iniziato il dosaggio alla fine del 2020, è stato progettato per testare pegcetacoplan in pazienti affetti da SLA sporadica i cui sintomi erano iniziati meno di 18 mesi prima dell’arruolamento.

Un totale di 249 partecipanti sono stati inclusi e assegnati in modo casuale a ricevere 1.080 mg di pegcetacoplan o un placebo, somministrati tramite iniezioni sottocutanee due volte a settimana per un anno. A tutti è stato permesso di continuare i trattamenti attuali per la SLA.

L'obiettivo principale dello studio era determinare l'impatto di pegcetacoplan su una valutazione combinata della sopravvivenza e dei cambiamenti nei punteggi ALS Functional Rating Scores Revised (ALSFRS-R), indicativi di declino funzionale.

Gli obiettivi secondari includevano misure di sicurezza e cambiamenti nell’abilità fisica, nella forza muscolare e nella funzione polmonare, nonché il tempo rimanente alla morte o la necessità di supporto ventilatorio. È stata valutata anche la percentuale di pazienti con pensieri suicidi.

Coloro che hanno completato la parte randomizzata dello studio hanno potuto poi partecipare a una parte di estensione in aperto, in cui tutti hanno ricevuto pegcetacoplan per un anno. Tuttavia, i dati finora raccolti hanno portato il comitato di monitoraggio dello studio a raccomandare l'interruzione del trattamento in quella parte.

MERIDIAN è stato registrato come studio potenzialmente registrabile. Ciò significa che i suoi risultati potrebbero essere potenzialmente utilizzati per supportare una richiesta alle agenzie di regolamentazione che chiedono l’approvazione di pegcetacoplan per la SLA.

"Vogliamo ringraziare tutte le persone che vivono con la SLA e i loro caregiver che hanno partecipato allo studio e apprezzano le partnership costruite con la più ampia comunità della SLA. Ci impegniamo a continuare il nostro lavoro insieme mentre analizziamo i dati generati da questo studio", Apellis dichiarato.

"Una decisione sui prossimi passi del programma verrà presa dopo l'analisi pianificata di tutti i dati", ha aggiunto la società.