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Jun 07, 2023

Recenti approvazioni FDA del 2023

The US Food and Drug Administration (FDA) approved drugs in April and May 2023

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato farmaci nell'aprile e nel maggio 2023 relativi a condizioni spesso trattate da infermieri e assistenti personali. Le approvazioni includono trattamenti per l'emicrania cronica, il diabete di tipo 1, i tumori del sangue, la discinesia tardiva e la corea associate alla malattia di Huntington, i sintomi vasomotori della menopausa, il dolore e la febbre e la malattia di Fabry.

La FDA ha ampliato l’approvazione dell’antagonista orale del recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP) Qulipta® (atogepant) per includere il trattamento preventivo dell’emicrania cronica negli adulti. Qulipta era stato precedentemente approvato solo per prevenire l’emicrania episodica.

L'approvazione si è basata sui dati dello studio PROGRESS di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. I partecipanti avevano una storia di almeno 1 anno di emicrania cronica con una media di 19 giorni di emicrania al mese al basale. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale ad atogepant 60 mg una volta al giorno (n=262) o placebo (n=259) per 12 settimane.

I risultati hanno indicato che i pazienti assegnati ad atogepant hanno sperimentato una riduzione significativa rispetto al basale della media dei giorni mensili di emicrania di 6,9 giorni rispetto a 5,1 giorni in quelli assegnati al placebo (P < 0,001). La percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 50% rispetto al basale nella media dei giorni mensili di emicrania è stata maggiore nel gruppo atogepant (41% vs 26%; P < 0,001)

Le reazioni avverse più comuni riportate sono state costipazione, nausea e affaticamento/sonnolenza.

Qulipta è disponibile sotto forma di compresse da 10 mg, 30 mg e 60 mg in flaconi da 30 conteggi; solo la dose da 60 mg è indicata per il trattamento preventivo dell'emicrania cronica.

La FDA ha autorizzato la pompa Beta Bionics iLet ACE e il software iLet Dosing Decision per soggetti di età pari o superiore a 6 anni affetti da diabete di tipo 1. Se combinati con un monitor continuo integrato del glucosio (iCGM), la pompa e il software iLet ACE formano un sistema automatizzato di dosaggio dell’insulina chiamato iLet Bionic Pancreas.

iLet Bionic Pancreas utilizza un algoritmo adattivo a circuito chiuso che richiede solo il peso corporeo dell'utente per l'avvio e nessun parametro aggiuntivo per il dosaggio dell'insulina. Il dispositivo include anche una nuova funzionalità di annuncio del pasto che consente agli utenti di stimare la quantità di carboidrati nel pasto come piccola, media o grande. L'algoritmo adattivo imparerà nel tempo a rispondere alle esigenze individuali di insulina degli utenti.

La FDA ha approvato il sistema Medtronic MiniMedTM 780G con il sensore GuardianTM 4 per pazienti di età pari o superiore a 7 anni con diagnosi di diabete di tipo 1. Il dispositivo è progettato per il monitoraggio continuo del glucosio oltre a erogare insulina basale a velocità selezionabili ed emettere boli di insulina correttiva senza input da parte dell'utente.

Grazie alla tecnologia SmartGuard™ dell'azienda, il MiniMed 780G può essere programmato per regolare la somministrazione di insulina.

L'approvazione si basava sui dati di uno studio a braccio singolo che includeva 157 partecipanti (di età compresa tra 14 e 75 anni) con diabete di tipo 1. Il trattamento ha portato a una riduzione dell’HbA1C e a un aumento del tempo complessivo nell’intervallo rispetto a un periodo di rodaggio che includeva una pompa potenziata da sensori con o senza gestione predittiva del basso livello di glucosio o uso automatizzato della somministrazione di insulina basale.

Si prevede che MiniMed 780G sarà disponibile in estate con preordini a partire da maggio 2023. I pazienti che utilizzano MiniMed 770G potranno aggiornare il proprio dispositivo al MiniMed 780G da remoto senza alcun costo.

Omisirge® (omidubicel-onlv) è stato approvato dalla FDA per l'uso in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni affetti da neoplasie ematologiche per i quali è previsto il trapianto di sangue del cordone ombelicale dopo condizionamento mieloablativo per ridurre il tempo necessario al recupero dei neutrofili e l'incidenza dell'infezione .

Il trattamento è una terapia con cellule progenitrici ematopoietiche allogeniche modificate con nicotinamide derivate dal sangue cordonale. Il trattamento viene somministrato come singola dose endovenosa; ogni dose è specifica per il paziente e contiene cellule staminali sane provenienti da un donatore allogenico preselezionato.

L’approvazione si basava sui dati di uno studio multicentrico, randomizzato, di fase 3 che includeva pazienti di età compresa tra 12 e 65 anni con neoplasie ematologiche eleggibili al trapianto allogenico.