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Jun 09, 2023

Ractigen Therapeutics annuncia il dosaggio del primo paziente nella prima sperimentazione umana del RAG

Published: Jun 05, 2023 Study aims to evaluate the

Pubblicato: 05 giugno 2023

Lo studio mira a valutare la sicurezza e la fattibilità di RAG-17 nei pazienti umani e a convalidare clinicamente la piattaforma di rilascio del sistema nervoso centrale proprietaria di Ractigen che consente nuove terapie oligonucleotidiche nel sistema nervoso centrale

JIANGSU, Cina, 5 giugno 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Terapie ractigene , un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie oligonucleotidiche, ha annunciato oggi il dosaggio del suo primo paziente nello studio clinico First in Human (FIH) dell'azienda per pazienti affetti da SLA con mutazione SOD1. RAG-17 è un farmaco siRNA progettato per fornire un potente e duraturo abbattimento della proteina SOD1 nel sistema nervoso centrale (SNC) dei pazienti affetti da SLA per prevenire la degradazione dei motoneuroni e ritardare la progressione della malattia. Sebbene la consegna ai tessuti sia stata storicamente difficile per i siRNA, RAG-17 impiega un nuovo coniugato denominato Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD) che consente un'ampia biodistribuzione e l'assorbimento dei tessuti in tutto il sistema nervoso centrale.

Lo studio FIH è progettato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica (riduzione dei biomarcatori del liquido cerebrospinale) e l'immunogenicità di RAG-17 nei pazienti affetti da SLA con una mutazione confermata di SOD-1. Lo studio è stato condotto presso l'ospedale Tiantan di Pechino.

"Siamo estremamente lieti di avviare questa prima sperimentazione umana del RAG-17, segnando la nostra trasformazione in un'azienda in fase clinica", ha affermato il Dott. Long-Cheng Li, fondatore, presidente e amministratore delegato di Ractigen. "Questo traguardo evidenzia il nostro impegno nella costruzione e nel rafforzamento della nostra pipeline e della validazione clinica della nostra nuova piattaforma di somministrazione del sistema nervoso centrale. Considerata la nostra missione di fornire farmaci innovativi a pazienti con esigenze elevate e non soddisfatte, non vediamo l'ora di continuare l'arruolamento e il dosaggio dei pazienti in questo studio " ha aggiunto il dottor Li.

Informazioni sulla SOD1-ALS

La SLA è una malattia neurodegenerativa gravemente invalidante senza trattamento curativo. Sfortunatamente, l’aspettativa di vita delle persone con diagnosi di SLA rimane scarsa e la maggior parte dei pazienti muore per insufficienza respiratoria entro 3-5 anni dalla diagnosi. I primi sintomi includono tipicamente crampi muscolari, contrazioni, debolezza e rigidità. I pazienti iniziano inevitabilmente ad avere problemi con il movimento e la parola, che alla fine si manifestano in respirazione assistita, paralisi e morte. Oltre 50 geni sono stati collegati alla SLA, nella quale circa il 20% di tutti i casi geneticamente definiti sono associati alla mutazione del gene SOD1.

Informazioni su RAG-17

RAG-17 è un siRNA terapeutico progettato per inibire l'espressione di SOD1 in pazienti con mutazioni patogene note per causare la SLA. RAG-17 utilizza la piattaforma di rilascio Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD) proprietaria di Ractigen, in cui il siRNA è coniugato a un oligonucleotide accessorio (ACO), consentendo un'attività potente e duratura nei tessuti del sistema nervoso centrale dopo l'iniezione intratecale (IT). Sulla base di numerosi studi preclinici, RAG-17 ha una potenza significativamente più elevata sui modelli di malattia SLA (ad esempio, il modello murino hSOD1G93A) rispetto ai composti di riferimento.

A proposito di Rattigen

Ractigen Therapeutics è stata fondata nel 2017 da pionieri della tecnologia di attivazione dell'RNA (RNAa), tra cui il Dr. Long-Cheng Li e i suoi colleghi di lunga data, il Dr. Robert Place e il Dr. Moorim Kang. Ractigen è un'azienda farmaceutica preclinica in fase avanzata dedicata alla creazione di terapie innovative basate su tecnologie oligonucleotidiche tra cui RNAa e RNAi. Sostenendo lo sviluppo terapeutico, Ractigen Therapeutics ha anche creato un portafoglio di piattaforme di somministrazione compreso il suo sistema SCAD, che consente una migliore biodistribuzione in tutto il sistema nervoso centrale e potenzia una pipeline di farmaci candidati di prima classe per pazienti con disturbi genetici non risolti. La Società ha recentemente completato round di finanziamento di venture capital da +50 milioni di dollari di serie A/A+ con la partecipazione di investitori rinomati tra cui SDIC Venture Capital, Hillhouse Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital e Capitale Longmann. Per ulteriori informazioni su Ractigen, visitare www.ractigen.com.